Author: Paweł Żadziłko

1.

Magdalena Gamrot – BERLIN-CHEMIE/MENARINI POLSKA Sp. z o.o.

Odnośnie uwagi do Rozdz. 4.3., str. 54 oraz rozdz. 11, str. 95, 97 i 98
Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwagi odnoszące się do porównania febuksostatu w dawkach terapeutycznych z allopurinolem w dawkach suboptymalnych w badaniach pierwotnych włączonych do analizy zostały sformułowana w oparciu o aktualne wytyczne praktyki klinicznej, wnioskowanie z opracowań wtórnych oraz opinię Konsultanta Krajowego w dziedzinie reumatologii.
W Rozdz. 4.1.1.2. AWA odniesiono się do danych z raportu Instytutu Ochrony Zdrowia z 2015 r.: „(…) jak wynika z raportu IOZ 2015, w Polsce blisko dwie trzecie (63%) pacjentów otrzymuje dawkę od 100 do 200 mg na dobę, nieco ponad jedna trzecia (36%) dawkę od 300 do 500 mg na dobę, a 2% dawkę 600 mg na dobę lub większą.” W tym samym raporcie zwrócono jednak uwagę na fakt, iż zgodnie z zaleceniami terapia allopurynolem rozpoczyna się od małej dawki 100 mg na dobę, która zwiększana jest od 200 do 600 mg na dobę (dawka podtrzymująca). Podkreślono także, że reumatolodzy stosują relatywnie niskie dawki leku, co minimalizuje prawdopodobieństwo działań niepożądanych, ale jednocześnie poważnie ogranicza skuteczność leczenia.
Odnośnie uwagi do Rozdz. 11, str. 95
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Wymieniając w podsumowaniu próby kliniczne dot. skuteczności febuksostatu w dawce 80 mg omyłkowo pominięto próbę kliniczną CONFIRMS, uwzględniono jednak wyniki tej próby. Zgodnie z powyższym, treść informacji powinna być następująca: „Skuteczność febuksostatu w dawce 80 mg w porównaniu z allopurinolem w leczeniu przewlekłej hiperurykemii w dnie moczanowej oceniano w 5 badaniach RCT: APEX, FACT, CONFIRMS, Huang 2014 i Xu 2015”.
Odnośnie uwagi do Rozdz. 4.2.1.3. oraz Rozdz. 11, str. 97
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Komentarz do uwagi dot. rozdz. 4.1.1.:
Wnioskodawca zgadza się z komentarzem analityka Agencji dot. braku badań porównujących SOL vs PLC w populacji DO(-). Uwaga ta nie wpływa więc na wnioskowanie z AWA.
Komentarz do uwagi dot. rozdz. 4.3.:
Komentarz Agencji odnosił się do faktu, iż w wyniku oparcia analizy klinicznej o opracowania wtórne nie opisano wszystkich badań, które zostały uwzględnione w metaanalizie, co utrudniło weryfikację jakości tych badań oraz weryfikację w jakich populacjach zostały one przeprowadzane. Natomiast uwaga wnioskodawcy nie odnosi się do powyższego. W związku z tym przedmiotowa uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Komentarz odnoszący się do uwagi dot. uwzględnienia populacji DO(-) (rozdz. 5.1.1., 5.3. i 5.4.):
Zgodnie z uwagami przedstawionymi w AWA konstrukcja modelu wnioskodawcy nie pozwalała na jednoznaczne stwierdzenie, czy w ramach wykonanych oszacowań dla wnioskowanej interwencji uwzględniono również populację DO(-). W swojej uwadze wnioskodawca odnosi się do kosztów związanych z badaniem urodynamicznym przeprowadzanym u wszystkich chorych stosujących TOL po niepowodzeniu terapii SOL wskazując, iż jest to podejście konserwatywne. Jednakże nadal niemożliwe jest jednoznaczne określenie czy populacja DO(-) została uwzględniona. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Komentarz odnoszący się do nieuwzględnienia TOL o natychmiastowym uwalnianiu (rozdz. 5.3.2.):
W AWA wskazano, iż wnioskodawca nie uwzględnił odsetka dyskontynuacji dla TOL o natychmiastowym uwalnianiu, a jedynie dla TOL o przedłużonym uwalnianiu, podczas gdy przedmiotowe odsetki przyjmowały różne wartości. Uwaga wnioskodawcy odnosi się natomiast do kosztów powyższych technologii co nie ma odniesienia do uwagi analityków Agencji. Komentarze nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Komentarz do uwagi dot. rozdz. 6.3.:
Wnioskodawca zgodził się z uwagą Agencji dot. nieuwzględnienia możliwości przejmowania przez SOL udziałów rynkowych TOL refundowanej i TOL nierefundowanej. Wskazano jednocześnie, iż przyjęto bardzo konserwatywne założenie o przejęciu 100% udziałów SOL refundowanej oraz populacji nieleczonej. Wyjaśniono także, iż przejęcie udziałów TOL refundowanej wiązać się będzie z oszczędnościami dla płatnika publicznego. Agencja zgadza się z powyższym wyjaśnieniem, należy jednak zauważyć, iż potencjalne przejmowanie udziałów w rynku TOL nierefundowanej może wiązać się z redukcją oszacowanych w AWB wnioskodawcy oszczędności. Wnioskodawca przyznał również, iż wskazany w AWA kierunek migracji z terapii TOL nierefundowaną może mieć także miejsce, zaznaczając iż ze względu na zbliżone koszty obu terapii będzie to dotyczyć nieznacznej liczby pacjentów. Przedstawione uwagi nie wpływają więc na wnioskowanie z analizy.
Komentarz do uwagi dot. rozdz. 6.3.1:
Wnioskodawca przychylił się do słuszności uwagi, iż przejmowanie udziałów w rynku może nastąpić stopniowo, a nie w pełni już w pierwszym roku. Przedstawił jednocześnie wyjaśnienie przyjętej metodologii, wskazując iż zarówno SOL jak i TOL są terapiami obecnie refundowanymi i powszechnie znanymi. Zdaniem Agencji należy jednak zauważyć, iż refundacja dotyczy pacjentów po badaniu urodynamicznym, zatem nie uwzględniono czasu rozpowszechnienia informacji o refundacji SOL bez badania. Przedstawiona uwaga nie wpływa więc na wnioskowanie z analizy.
Komentarz do uwagi dot. rozdz. 6.3.3:
Wnioskodawca wskazał, iż w komentarzu do wykonanych obliczeń własnych Agencji w AWA przedstawiono nieprawidłowe podsumowanie uzyskanych wyników. Niemniej jednak w związku z faktem, iż objęcie refundacją wnioskowanej technologii w scenariuszu nowym nie przyniesie dodatkowych inkrementalnych kosztów niezależnie od wariantu obliczeń Agencji, niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.