Author: Paweł Żadziłko

1.

Jacek Zawierucha

Uwagi wnioskodawcy stanowią w większości doprecyzowanie informacji, których nie odnaleziono w analizach/materiałach wnioskodawcy. W uwadze nr 1 oraz uwadze nr 2 wnioskodawca powtórzył ograniczenia i informacje zawarte w AW oraz AWA dotyczące analizy klinicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. W nawiązaniu do uwagi 3 należy zauważyć, iż analiza wrażliwości służy do przetestowania różnych wartości dla parametrów niepewnych (jakim niewątpliwie w tym przypadku jest dawkowanie) w celu pokazania wpływu tych zmian na wynik analizy. Wnioskodawca nie przetestował w wystarczający sposób tego parametru. W obliczeniach własnych Agencji oparto się na maksymalnej dawce podtrzymującej PAR, wskazanej przez ekspertów klinicznych, zaczerpniętej z badania ankietowego, przeprowadzonego przez wnioskodawcę oraz na dawkowaniu z badania, które służyło wnioskodawcy do określenia okresu dostosowywania dawki. Nie są to „dowolne teoretyczne wartości”.

1.

Piotr Bulica – STADA Poland Sp. z o.o.

Uwagi wnioskodawcy stanowią uzasadnienie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji lub prezentują stanowisko firmy w stosunku do opinii eksperta klinicznego. Uwaga 3 odnosi się do oceny wyboru komparatora przez wnioskodawcę. Na podstawie opinii ekspertów oraz badań włączonych do analizy klinicznej wnioskodawcy, w których porównywano apomorfinę z DBS można stwierdzić, że istnieje część populacji (brak danych jak duża część), która kwalifikuje się do leczenia zarówno apomorfiną, jak i DBS. Uwaga 4 odnosi się do oszacowanej przez Agencję struktury populacji pacjentów. AOTM stoi na stanowisku iż oszacowanie zaprezentowane przez wnioskodawcę zawyża skuteczność wnioskowanej technologii. Średnia ważona z badań wynosi 54,8 %, przez co wnioskodawca uznał, że przeciętny pacjent znajdzie się w stanie OFF III. Należy jednak zwrócić uwagę, że do tego stanu zaliczają się pacjenci, którzy znajdują się w stanie off między 50 a 75 % czasu czuwania w ciągu dnia. Przeciętny pacjent z tego stanu znajduje się zatem przez 62,5 % czasu czuwania w ciągu dnia w stanie off. Ze względu na to przyporządkowanie odsetków chorych wnioskodawca zawyża wyjściowy czas w stanie off przeciętnego pacjenta a w konsekwencji również skuteczność wnioskowanej interwencji. Według oszacowania Agencji przeciętny pacjent znajduje się w stanie off przez 51,75 % czasu czuwania w stanie off. Stosując wariant konserwatywny należy mieć na uwadze, aby nie dawać nieuzasadnionej przewagi interwencji. W tym przypadku struktura populacji podana przez wnioskodawcę narusza założenia wariantu konserwatywnego ze względu na zawyżenie skuteczności wnioskowanego leku.

2.

Dariusz Matejuk – Ever Neuro Pharma GmbH Sp. z o.o.

Zgłoszone uwagi odnoszą się do wątpliwości co do wysokiej ceny pomp infuzyjnych, braku dostępności domperydonu na polskim rynku oraz kategorii refundacji wnioskowanej technologii. Uwagi stanowią w większości potwierdzenie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji.

1.

Piotr Bulica – STADA Poland Sp. z o.o.

Uwagi wnioskodawcy stanowią uzasadnienie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji lub prezentują stanowisko firmy w stosunku do opinii eksperta klinicznego. Odnośnie uwagi nr 3 Agencja przeprowadziła analizę wrażliwości wartości skrajnych, ponieważ chciała zaprezentować wyniki maksymalne (najbardziej pesymistyczne). W analizie testowano wartości parametrów mających wpływ na wyniki analizy ekonomicznej, w oparciu o zgromadzone dowody naukowe zgodne z polskimi wytycznymi HTA (opinie ekspertów klinicznych i badania kliniczne).

2.

Dariusz Matejuk – EVER Neuro Pharma GmbH Sp. z o.o.

Uwaga pełni funkcję informacyjną i jest potwierdzeniem wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji.