Author: Paweł Żadziłko

1.

Joanna Weber– Bracichowicz HOSPIRA UK

Dotyczy uwagi do Rozdziału 3.6. – Uwaga niezasadna. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko odnośnie wyboru komparatora.
Dotyczy uwagi do Rozdziału 4.1.4. – Uwaga niezasadna. Przedstawianie wyników badania Turner 2010 w dodatkowych informacjach dot. skuteczności i bezpieczeństwa nie stanowi podstawy do wnioskowania: „AOTM akceptuje wnioskowanie na podstawie dowodów naukowych o niższej wiarygodności (…)”
Dotyczy uwagi do Rozdziału 5.3.1. i 5.4. – AOTMiT jest świadoma wyboru struktury modelu ekonomicznego w postaci drzewa decyzyjnego, jednocześnie podtrzymuje stanowisko własne przedstawione w rozdziale 5.3.1.„Ocena założeń i struktury modelu wnioskodawcy”.
Dotyczy uwagi do Rozdziału 5.3.4. – Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w rozdziale 5.3.4. „Obliczenia własne Agencji”.
Dotyczy uwagi do Rozdziału 5.4. – Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w rozdziale 5.3.2. „Ocena danych wejściowych do modelu”.

1.

Małgorzata Rogaszewska – ORPHAN EUROPE SARL

Odnośnie do uwagi do Rozdz. 6.1.2 str. 62
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Ponieważ zarówno we wniosku refundacyjnym jak i w treści przedłożonych analiz nie zidentyfikowano informacji sugerujących, że koszty diagnostyki molekularnej finansowane będą przez wnioskodawcę w AWA podkreślono niepewność wynikającą z braku odniesienia się wnioskodawcy do tego parametru. W przypadku finansowania przez wnioskodawcę kosztów diagnostyki molekularnej NAGDS (zgodnie z deklaracją zamieszczoną w komentarzu do AWA), wskazane w AWA ograniczenie dot. źródła finansowania diagnostyki przestaje być zasadne.
Odnośnie do uwagi do Rozdz. 6.4 str. 69
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Z powodu braku danych dot. dostępności odpowiednich metod diagnostycznych w NAGSD w Polsce AOTMiT przedstawiła zakres niepewności, jakim obarczone są wyniki analiz. Wnioskodawca w treści swojej uwagi uznaje, że „ryzyko refundacji u pacjentów bez potwierdzonego rozpoznania jest marginalne”, co potwierdza, że ryzyko to, mimo że w niewielkim stopniu, istnieje.
Odnośnie do uwagi do Rozdz. 12 str.81
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Przytoczony przez wnioskodawcę komentarz analityków Agencji ma na celu przedstawienie potencjalnej sytuacji, w której pacjent zostaje wypisany ze szpitala po skutecznym leczeniu NCGA i ustabilizowaniu jego stanu, ale jeszcze przed uzyskaniem wyników potwierdzających diagnozę.
Z powodu braku informacji o dostępności i czasie trwania niezbędnych metod diagnostycznych, Agencja uznała za zasadne zwrócenie uwagi na opisaną w przytoczonym komentarzu niepewność. Agencja uznaje, taki scenariusz za mało prawdopodobny, ale możliwy.