Author: Tomasz Belka

1.

Dr hab. n. med. Marek Lipiński

Komentarz do uwagi do rozdziału 3.1.1 AWA, str. 20:
Przekazane uwagi stanowią podsumowanie obecnej sytuacji refundacyjnej opisanej na s. 20 AWA oraz przedstawiają stanowisko własne Pana Doktora ws. objęcia refundacją preparatu Hexvix we wnioskowanym wskazaniu. Nie wpływają na wnioski z AWA.

2.

Maria Jessa-Jabłońska
Ipsen Poland Sp. z o.o.

Komentarz do uwagi do rozdziału 3.1.1 AWA, str. 20:
Uwaga stanowi doprecyzowanie opisu obecnej sytuacji refundacyjnej zamieszczonego w AWA. Nie wpływa na wnioski z AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.5.4 AWA, str. 45:
Informacja, że wykorzystane w obliczeniach własnych Agencji wartości parametrów diagnostycznych dotyczą wszystkich fotouczulaczy stosowanych w diagnostyce fotodynamicznej (PDD), a nie jedynie leku Hexvix, znajduje się w Rozdz. 4.5.4. Obliczenia własne Agencji (str. 46 AWA). W związku z tym ograniczeniem, dane zaczerpnięte z Wytycznych EAU 2015 zostały przedstawione w analizie wrażliwości obliczeń własnych Agencji, a nie w wariancie głównym. W Wytycznych EAU 2015 stwierdzono, że PDD cechuje się niższą swoistością od WLD, nie ograniczając tej oceny jedynie do fotouczulaczy innych niż Hexvix. Ponadto badanie obserwacyjne Palou 2014, w którym w ramach PDD stosowano tylko heksyl aminolewulinianu (Hexvix), wskazuje na niższą swoistość PDD niż WLD. Dlatego zdaniem analityków Agencji uzasadnione było przetestowanie w obliczeniach własnych Agencji innych wartości parametrów diagnostycznych niż parametry uwzględnione w analizach wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.6 AWA, str. 47, akapit 1
Biorąc pod uwagę znaczną rozbieżność wyników w zależności od przyjętego scenariusza (dominacja w niektórych wariantach analizy wrażliwości wnioskodawcy, ICUR ok. 5 tys. zł/QALY wg analizy wnioskodawcy, ICUR ok. 20 68 tys. zł/QALY wg obliczeń Agencji, zdominowanie w wariantach wykorzystujących dane z Wytycznych EAU 2015), trudno jest precyzyjnie oszacować efektywność kosztową ocenianej terapii, a tym samym jednoznacznie rozstrzygnąć o opłacalności jej stosowania.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 5.1 AWA, str. 49, akapit 1
W AWA zwrócono uwagę, że ze względu na termin złożenia wniosku refundacyjnego, zasadna byłaby modyfikacja przyjętego w analizach wnioskodawcy założenia dotyczące momentu rozpoczęcia ewentualnej refundacji preparatu Hexvix. Nie zostało to jednak wskazane jako ograniczenie wiarygodności wyników analizy wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 5.2 AWA, str. 50, Tabela 35, wiersz 4
Przyjęcie a priori kluczowych założeń analizy bez ich uzasadnienia, a jedynie z ogólnym podaniem źródła, utrudnia ocenę ich wiarygodności, dlatego zostało wskazane jako ograniczenie analiz wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

1.

Marcin Puchniarz

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 33: 
Niezależnie od faktu możliwości wykonania podwójnego zaślepienia, jedynie pojedyncze maskowanie przeprowadzone we włączonych badaniach nie ograniczy w wystarczającym stopniu wpływu subiektywnych oczekiwań pacjenta / lekarza na wyniki badania, co może doprowadzać do zniekształcenia wyników.

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 35:
Błędy w ekstrakcji danych niemające wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 66:
Uwaga stanowi powtórzenie informacji zawartych w analizach wnioskodawcy.

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 70:
Dane z Komunikatu NFZ są w istocie publikowane z opóźnieniem, jednakże odzwierciedlają faktyczne koszty, jakie ponosi płatnik.

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 83, 84:
Uwaga o przyjęciu wartości dla udziałów w rynku Lemtrady. Uwaga zasadna. Nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga wnioskodawcy do tekstu w AWA na stronie 83:
W jednym przypadku stwierdzono istotnie statystycznie częściej występujące w grupie alemtuzumabu ciężkie zdarzenia niepożądane tj. „ciężkie zdarzenia niepożądane inne niż rzuty SM” (OR 1,94 [95% CI: 1,04-3,60], strona 147 analizy klinicznej wnioskodawcy). Jednak tak sformułowana kategoria zdarzeń niepożądanych może uniemożliwiać właściwe zidentyfikowanie kosztów.

2.

Sebastian Schubert

Wnioskodawca przyjął w wariancie podstawowym analizy ekonomicznej horyzont dożywotni, uzasadniając takie podejście zapisami w „Wytycznych Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji”. Jednocześnie przedstawił obliczenia w horyzoncie zgodnym z zapisami Programu Lekowego (5 lat) w ramach analizy wrażliwości.