Author: Tomasz Belka

1.

Mirosław Fila

Komentarz do uwagi do rozdziału 3.3.1.3 str. 26-27
Uwaga analityków Agencji zostaje podtrzymana. Uwaga nie wpływa na wnioski końcowe AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 3.3.3 str. 46
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy. Wyniki uwzględnione w analizie wnioskodawcy, dotyczące średniej zmiany ciśnienia tętniczego w pomiarach przed i po południu są zgodne z wynikami zaprezentowanymi w suplemencie do publikacji Abrams 2014 (Supplemental Table 2 – Patient-recorded vital signs).
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.4 str. 54 oraz do rozdziału 5.2. str. 63
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy. Założony przez wnioskodawcę odsetek pacjentów z umiarkowaną i ciężką niewydolnością nerek w wysokości 4,52%, jest zgodny ze wskazanym w ramach uwag źródłem.
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.4 str. 54-55 oraz do rozdziału 4.5.4 1.

1. Uwaga odnośnie sposobu obliczeń środków przedziałów łącznej liczby symptomów, po wyjaśnieniach wnioskodawcy odnośnie przyjętej metodyki przy wykonywaniu obliczeń w ramach analizy ekonomicznej, uznana została za zasadną. W opinii analityków Agencji, niezależnie od przyjętej metodyki wyznaczania środków przedziałów (jako liczby rzeczywiste lub jako liczby całkowite) wpływ na wartości współczynników ICUR są nieznaczne, gdyż nieznacznie zmieniają się wartości współczynników a i b funkcji liniowej. Zmiana środków przedziałów łącznej liczby symptomów z liczb rzeczywistych (wskazanych przez wnioskodawcę) na liczby całkowite spowoduje następujące zmiany współczynnika ICUR (dla obu prezentacji):
   • perspektywa płatnika bez RSS (z RSS): z wartości oszacowanej przez wnioskodawcę: 74 452,56 zł/QALY (71 678,64 zł/QALY) na: 73 038,90 zł/QALY (70 317,66 zł/QALY);
   • perspektywa wspólna bez RSS (z RSS): z wartości oszacowanej przez wnioskodawcę: 101 319,31 zł/QALY (98 545,39 zł/QALY) na: 99 395,52 zł/QALY (96 674,28 zł/QALY).
   • Przekazana uwaga nie wpływa zatem na wnioski z oszacowań przedstawionych przez wnioskodawcę.
   • Analitycy Agencji zwracają uwagę, że brak przedstawienia metodyki oszacowań i przyjętych założeń (np. faktu, że „dla pierwszego i ostatniego przedziału założono zmianę proporcjonalną”) na etapie składania analiz wnioskodawcy do AOTM skutkuje brakiem możliwości weryfikacji prawidłowości obliczeń wykonanych przez wnioskodawcę.
2. Uwaga dotycząca założenia przez analityków Agencji braku stopnia „0” tj. braku wartości użyteczności dla „osób zdrowych” (ze względu na nieodnalezienie w publikacjach źródłowych odpowiednich danych) nie została uznana za zasadną. 4. Analitycy podkreślają ograniczenia przyjętych przez wnioskodawcę wartości użyteczności (wartości użyteczności dla stanów zdrowia określonych łączną liczbą mikcji i epizodów nietrzymania moczu pochodzą z badań na populacji skandynawskiej, zaś wartości użyteczności dla „osób zdrowych” pochodzą z badania na populacji polskiej). Należy także zauważyć, że zawarte w publikacjach źródłowych wartości użyteczności dla stopnia „1” (tj. mniej niż 9 symptomów) mogły zostać wykorzystane dla oszacowań użyteczności stanu zdrowia dla osób zdrowych, ponieważ „łączna liczba symptomów” obejmuje zarówno mikcje jak i epizody nietrzymania moczu. W publikacji wykorzystanej w analizach wnioskodawcy (http://www.przeglad-urologiczny.pl/artykul.php?2466) wskazano, że „prawidłowe wartości w dzienniczku mikcji to (…) dobowa liczba mikcji – 8 razy”. Analitycy nie widzą zatem powodu, aby uwzględniać wartości użyteczności dla „osób zdrowych” z badania na populacji polskiej. Uwzględnienie użyteczności dla stopnia „0” (tj. dla „osób zdrowych”) wpływa bezpośrednio na wartości współczynników a i b funkcji liniowej, tj. wykres funkcji ma większe nachylenie (jest bardziej „stromy”) i na wartości współczynników ICUR (powoduje ich zaniżenie). Analitycy zwracają uwagę, że brak przedstawienia metodyki oszacowań i przyjętych założeń (np. faktu, że „dla pierwszego i ostatniego przedziału założono zmianę proporcjonalną”) na etapie składania analiz wnioskodawcy do AOTM skutkowało potrzebą weryfikacji obliczeń wnioskodawcy przy założeniu braku wartości użyteczności dla stopnia „0” tj. dla osób zdrowych, przy założeniu proporcjonalności zmian dla pierwszego i ostatniego stopnia oraz przy uwzględnieniu środków przedziałów jako liczb całkowitych. Przy przyjęciu przedstawionych w uwagach do AWA założeniach wnioskodawcy odnośnie proporcjonalności zmian, uwzględnieniu jako środki przedziałów sumy liczby symptomów liczb rzeczywistych a nie całkowitych i przy braku wartości użyteczności dla stopnia „0”, odnośnie współczynniki ICUR wyniosą tyle samo co w obliczeniach Agencji zaprezentowanych w AWA (dla obu prezentacji):
   • perspektywa płatnika bez RSS (z RSS): z wartości oszacowanej przez wnioskodawcę 74 452,56 zł/QALY (71 678,64 zł/QALY) na wartość oszacowaną w ramach obliczeń własnych Agencji w wysokości 96 167,89 zł/QALY (92 584,91 zł/QALY);
   • perspektywa wspólna bez RSS (z RSS): z wartości oszacowanej przez wnioskodawcę 101 319,31 zł/QALY (98 545,39 zł/QALY) na wartość oszacowaną w ramach obliczeń własnych Agencji w wysokości 130 870,77 zł/QALY (127 287,80 zł/QALY).

Uwaga analityków Agencji zostaje podtrzymana.
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.4 str. 55
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy, że wpisany błędny współczynnik dopasowania nie wpływa na wyniki analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioski końcowe AWA.
Komentarz do uwagi do rozdziału 4.4 str. 55 oraz do rozdziału 5.2. str. 64
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioski końcowe AWA.

1.

Piotr Bulica

Wszystkie uwagi zostały rozpatrzone. Odnośnie uwag wnioskodawcy dotyczących:

• wyboru komparatorów – Agencja podtrzymuje swoje stanowisko w przedmiotowej sprawie;
• wskazanego błędu obliczeniowego – w świetle przedstawionych wyjaśnień Agencja uznaje poprawność obliczeń wnioskodawcy; 
• obiektywności oceny i prezentowania przedłożonych wyników – przedstawiona uwaga jest bezpodstawna. W przytoczonym podsumowaniu Agencja obiektywnie przedstawiła wyniki zarówno na korzyść, jak i na niekorzyść ocenianej technologii medycznej. Rzekoma stronniczość Agencji, wskazana przez wnioskodawcę, jest więc niezgodna z prawdą, a przedmiotowe wyróżnienie dotyczy wyłącznie jednego słowa w tekście podsumowania tj. „niekorzyść”.

Uwagi nie wpływają na zmianę ostatecznego wnioskowania AWA.