Materiały 2014

1.

Piotr Bulica – STADA Poland Sp. z o.o.

Uwagi wnioskodawcy stanowią uzasadnienie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji lub prezentują stanowisko firmy w stosunku do opinii eksperta klinicznego. Uwaga 3 odnosi się do oceny wyboru komparatora przez wnioskodawcę. Na podstawie opinii ekspertów oraz badań włączonych do analizy klinicznej wnioskodawcy, w których porównywano apomorfinę z DBS można stwierdzić, że istnieje część populacji (brak danych jak duża część), która kwalifikuje się do leczenia zarówno apomorfiną, jak i DBS. Uwaga 4 odnosi się do oszacowanej przez Agencję struktury populacji pacjentów. AOTM stoi na stanowisku iż oszacowanie zaprezentowane przez wnioskodawcę zawyża skuteczność wnioskowanej technologii. Średnia ważona z badań wynosi 54,8 %, przez co wnioskodawca uznał, że przeciętny pacjent znajdzie się w stanie OFF III. Należy jednak zwrócić uwagę, że do tego stanu zaliczają się pacjenci, którzy znajdują się w stanie off między 50 a 75 % czasu czuwania w ciągu dnia. Przeciętny pacjent z tego stanu znajduje się zatem przez 62,5 % czasu czuwania w ciągu dnia w stanie off. Ze względu na to przyporządkowanie odsetków chorych wnioskodawca zawyża wyjściowy czas w stanie off przeciętnego pacjenta a w konsekwencji również skuteczność wnioskowanej interwencji. Według oszacowania Agencji przeciętny pacjent znajduje się w stanie off przez 51,75 % czasu czuwania w stanie off. Stosując wariant konserwatywny należy mieć na uwadze, aby nie dawać nieuzasadnionej przewagi interwencji. W tym przypadku struktura populacji podana przez wnioskodawcę narusza założenia wariantu konserwatywnego ze względu na zawyżenie skuteczności wnioskowanego leku.

2.

Dariusz Matejuk – Ever Neuro Pharma GmbH Sp. z o.o.

Zgłoszone uwagi odnoszą się do wątpliwości co do wysokiej ceny pomp infuzyjnych, braku dostępności domperydonu na polskim rynku oraz kategorii refundacji wnioskowanej technologii. Uwagi stanowią w większości potwierdzenie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji.

1.

Piotr Bulica – STADA Poland Sp. z o.o.

Uwagi wnioskodawcy stanowią uzasadnienie wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji lub prezentują stanowisko firmy w stosunku do opinii eksperta klinicznego. Odnośnie uwagi nr 3 Agencja przeprowadziła analizę wrażliwości wartości skrajnych, ponieważ chciała zaprezentować wyniki maksymalne (najbardziej pesymistyczne). W analizie testowano wartości parametrów mających wpływ na wyniki analizy ekonomicznej, w oparciu o zgromadzone dowody naukowe zgodne z polskimi wytycznymi HTA (opinie ekspertów klinicznych i badania kliniczne).

2.

Dariusz Matejuk – EVER Neuro Pharma GmbH Sp. z o.o.

Uwaga pełni funkcję informacyjną i jest potwierdzeniem wątpliwości zgłoszonych w analizie weryfikacyjnej Agencji.

1.

Michał Opuchlik

Uwagi zasadne, jednak nie wpływają na ostateczne wnioskowanie AWA. Uwaga 1. Eksperci kliniczni nie wskazali na możliwość leczenia skojarzonego epoprostenolem oraz preparatami dostępnymi w II rzucie leczenia w ramach obecnie finansowanego programu lekowego „Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) (ICD-10 I27, I27.0)”. Schemat dawkowania epoprostenolu we wnioskowanym programie lekowym nie uwzględnia leczenia skojarzonego. Uwaga 3. Brak jest badań umożliwiających bezpośrednie lub pośrednie porównanie wyników częstości zakażeń krwi u pacjentów stosujących epoprostenol i.v oraz treprostinil s.c. W analizie bezpieczeństwa zestawiono wyniki badania Simonneau 2002 (TRE s.c + BSC) oraz badania Barst 1996 (EPR i.v. + BSC).

2.

Ewa Solarska

Uwagi wnioskodawcy stanowią podtrzymanie i doprecyzowanie informacji zawartych w analizach/materiałach wnioskodawcy. Z danych komunikatu DGL za okres styczeń – lipiec 2014 wynika, że rzeczywiste koszty ponoszone przez płatnika publicznego na refundację treprostinilu, są znacznie niższe niż wskazywałaby na to cena hurtowa brutto zawarta w Obwieszczeniu MZ, co sugeruje istnienie RSS. Mając na uwadze powyższe, zasadne było przeprowadzenie obliczeń z wykorzystaniem efektywnej dla płatnika ceny komparatora oszacowanej na podstawie komunikatu DGL. Tym sam uwaga wnioskodawcy bezzasadna.

1.

Michał Opuchlik

Uwagi zasadne, jednak nie wpływają na ostateczne wnioskowanie AWA. Uwaga 1. Eksperci kliniczni nie wskazali na możliwość leczenia skojarzonego epoprostenolem oraz preparatami dostępnymi w II rzucie leczenia w ramach obecnie finansowanego programu lekowego „Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) (ICD-10 I27, I27.0)”. Schemat dawkowania epoprostenolu we wnioskowanym programie lekowym nie uwzględnia leczenia skojarzonego. Uwaga 3. Brak jest badań umożliwiających bezpośrednie lub pośrednie porównanie wyników częstości zakażeń krwi u pacjentów stosujących epoprostenol i.v oraz treprostinil s.c. W analizie bezpieczeństwa zestawiono wyniki badania Simonneau 2002 (TRE s.c + BSC) oraz badania Barst 1996 (EPR i.v. + BSC).

2.

Ewa Solarska

Uwagi wnioskodawcy stanowią podtrzymanie i doprecyzowanie informacji zawartych w analizach/ materiałach wnioskodawcy. Z danych komunikatu DGL za okres styczeń – lipiec 2014 wynika, że rzeczywiste koszty ponoszone przez płatnika publicznego na refundację treprostinilu, są znacznie niższe niż wskazywałaby na to cena hurtowa brutto zawarta w Obwieszczeniu MZ, co sugeruje istnienie RSS. Mając na uwadze powyższe, zasadne było przeprowadzenie obliczeń z wykorzystaniem efektywnej dla płatnika ceny komparatora oszacowanej na podstawie komunikatu DGL. Tym sam uwaga wnioskodawcy bezzasadna.