Materiały 2015

1.

Andrzej Rytel

Odnośnie uwagi dotyczącej braku badań RCT w populacji z zagrażającymi życiu napadami HAE – uwaga zasadna – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA

Odnośnie uwagi dotyczącej braku badań bezpośrednio porównujących ikatybant z refundowanymi komparatorami – uwaga zasadna – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA

Odnośnie uwagi o braku uzasadnienia dla wykonania analizy minimalizacji kosztów – wnioskodawca przedstawił uzasadnienie wykonania analiz CMA i CUA – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA

Odnośnie uwagi o braku porównania w CUA interwencji i aktywnych komparatorów – wnioskodawca przedstawił uzasadnienie wykonania analizy CUA dla porównania ikatybant vs placebo – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA

Odnośnie uwagi o braku przedstawienia wskaźników CER lub CUR – wnioskodawca przedstawił uzasadnienie – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA

Uwaga o uwzględnieniu w analizie wrażliwości zmian udziałów w rynku komparatorów – wnioskodawca przedstawił dodatkowy wariant, w ramach którego planowaną sprzedaż Firazyru przyjęto w wartości równej +/- 20% wartości z analizy podstawowej oraz wariant zakładający relacje sprzedaży Berinertu do Ruconestu na poziomie równym 62% do 38% – wykazano oszczędności, nie wpływa to na ostateczne wnioskowanie z AWA

1.

Wojciech Raczyński

Odnośnie uwagi dotyczącej wskazania liczby analityków dokonujących selekcji – uwaga zasadna – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA.

Odnośnie uwagi do rozdziału 3.3.2., str. 29, dotyczącej charakterystyki populacji analizowanej w próbie Carone 2012 – uwaga zasadna – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA.

Odnośnie uwagi dotyczącej przedstawienia wyników dla punktów końcowych innych niż współczynnik owulacji – uwaga rozpatrzona – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA.

Odnośnie uwagi do rozdziału 4.6, str. 53 – uwaga zasadna w odniesieniu do poprawności opisu wyników w podsumowaniu wyników analizy wrażliwości AWA – nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA.

Pozostałe uwagi opierają się na przywołaniu argumentów i informacji zamieszczonych w AWA, a przedstawione dodatkowo wyjaśnienia nie wpływają na zmianę stanowiska Agencji i ostatecznego wnioskowania.